بیماری ویلسون یک نقص ژنتیکی مغلوب می باشد. در بیماری ژنتیکی مغلوب، پدر و مادر هردو ناقل بیماری می باشند. اما به بیماری مبتلا نیستند.
گلایبرا یک داروی ژندرمانی است و برای درمان یک نقص ژنتیکی نادر به نام کمبود لیپوپروتئین لیپاز ساخته شده است، در این بیماری میزان چربی خون بسیار بالا میرود.
موضوعات داغ